ПРАВИЛЬНЫЙ ГЕМОГЛОБИН

Исследователи из Гарвардской медицинской школы (Harvard Medical School) и Медицинского института Говарда Хьюза (Howard Hughes Medical Institute) в Бостоне, США, нашли способ вылечить мышей, больных серповидноклеточной анемией. Результаты исследований были опубликованы в журнале Science.
У взрослых, больных серповидноклеточной анемией, наблюдается изменение формы эритроцитов, несущих белки гемоглобина S вместо нормального гемоглобина А. Эти деформированные клетки закупоривают мелкие сосуды, вызывая боль, инсульты, дисфункции многих органов и преждевременную смерть. Болезнь возможно диагностировать только после рождения. Во время развития эмбриона организм использует так называемый гемоглобин А, а после рождения «переключается» на другой — гемоглобин S.
Команда во главе с доктором Стюартом Оркином (Stuart Orkin) ранее обнаружила, что белок под названием BCL11A отвечает за «переключение» с одного типа гемоглобина на другой. В своем последнем исследовании ученые поставили целью узнать, что произойдет, если блокировать производства этого белка у мышей с серповидноклеточной анемией. Было обнаружено, что при блокировании белка BCL11A организм мышей переключался обратно на производство гемоглобина А. Состояние мышей, у которых ранее наблюдались симптомы серповидноклеточной анемии, улучшилось.
По мнению ученых, данное исследование открывает новые пути лечения людей с серповидноклеточной анемией. Конечно, прежде чем приступить к тестированию метода на людях, необходимо будет провести большую работу, но исследование доказывает, что терапия работает в принципе.
Серповидноклеточной анемией болеет от 3 до 5 млн человек по всему миру. Заболевание наиболее распространено у людей из Африки, Латинской Америки, Средиземноморья и Ближнего Востока. В настоящее время болезнь считается неизлечимой. Трансплантация костного мозга помогает лишь немногим, а лечение является рискованным и доступным лишь тем, у кого есть подходящие в доноры родственники. Ранее сообщалось, что американский ученый Рудольф Джениш (Rudolf Jaenish) предлагал лечить серповидноклеточную анемию с помощью стволовых клеток, созданными из клеток кожи и перепрограммированными с помощью вируса.